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高中学历父亲回应救儿子自制药 究竟什么情况??

2021年09月30日 09:20 来源:深港在线综合 
近日,高中学历的徐伟为救儿子自制药用级化合物的故事引发热议。具体怎么回事?

  高中学历父亲回应救儿子自制药

  【高中学历父亲回应救儿子自制药】今日消息,#高中学历父亲回应救儿子自制药#一热门话题冲上平台热搜引发众多关注与讨论。近日,高中学历的徐伟为救儿子自制药用级化合物的故事引发热议。这位父亲回应称:将投入基因编辑工具研究,希望系统性学习为将来的治疗打下基础。

  据了解,日前,有个话题“他不是药神只是个父亲”迅速登上了热搜,为救患罕见病儿子,高中学历的父亲自制药、自学基因编辑,实在令人动容!这位父亲,名叫徐伟。儿子小灏洋,患一种罕见病:Menkes综合症。因为求药无门,徐伟做了一个“疯狂”的决定——自己制药救儿子。

  这位父亲在受访时说道:因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式,我想在基因替代治疗后全身心投入prime editor的基因编辑工具研究中,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。所以我想通过prime editor工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞,根据突变位点设计prime editor的RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。也希望有关的专家可以帮帮我。

  网友:父爱如山!

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